Home»Correspondants»LES MEDICAMENTS ORPHELINS, ENJEU CAPITAL DE LA RECHERCHE MEDICALE

LES MEDICAMENTS ORPHELINS, ENJEU CAPITAL DE LA RECHERCHE MEDICALE

0
Shares
PinterestGoogle+
 

Les personnes atteintes de maladies rares ont été longtemps les délaissés des systèmes de santé, faute de traitements adaptés. Elles captent maintenant toute l’attention de l’industrie pharmaceutique, devenant même un enjeu vital de leurs recherches et de leur croissance.

Ces maladies touchent chacune par définition un nombre restreint de personnes, moins d’une sur 2 000. D’origine génétique, infectieuse, cancéreuse… ou auto-immune, elles deviennent massives lorsqu’on les cumule : elles sont au nombre de près de 8 000 !  On estime que 5 à 8 % de la population mondiale serait concernée soit plus de 350 millions de personnes dans le monde, 60 millions de en Europe et aux États-Unis ou encore 1,5 million au Maroc

UN ENJEU MAJEURE DE LA RECHERCHE MEDICALE

Les  médicaments orphelins sont employés spécifiquement  pour les maladies rares. Les laboratoires pharmaceutiques s’y intéressent de plus en plus car les résultats des recherches sur une maladie rare bénéficient aussi au traitement des  maladies plus communes.

Cette recherche  a été impulsée par le vote d’une loi (orphan drug act) aux Etats-Unis, en 1983. Appliqué ensuite en Europe, elle a donné un statut au médicament orphelin offrant un accès plus rapide au marché, dispensant de certaines taxes et impôts et garantissant une exclusivité commerciale de dix ans en Europe et sept ans aux États-Unis. Le marché, évalué actuellement à 100 milliards de dollars, devrait passer à 175 milliards en 2020.

 Cet essor a été permis notamment grâce à la simplification des essais cliniques entrepris pour l’évaluation des bénéfices-risques de ces traitements : des études regroupant des milliers de volontaires sont nécessaires pour la commercialisation d’un médicament classique alors que pour les maladies rares, en revanche, de plus petites cohortes, comprenant une dizaine ou une centaine de malades, suffisent à prouver l’efficacité du produit. Les délais d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) sont aussi raccourcis. Toutes ces mesures ont encouragé la recherche.

Un frein et un problème de santé public : des prix élevés

Les médicaments orphelins ont obtenu des prix élevés, justifiés par leur valeur thérapeutique et par le faible nombre de patients au regard des investissements énormes et souvent aléatoires (des milliards d’euros). Certains atteignent plusieurs centaines de milliers d’euros par an et par patient. Cela pourrait amener les Etats à un dilemme financier et éthique : la garantie à un accès universel à des médicaments onéreux qui se multiplient  ou la suppression d’autres actions de santé publique en faveur des pathologies plus courantes. Des efforts concertés paraissent inéluctables afin de rendre possibles des innovations abordables et de grande valeur, d’autant plus que la plupart des malades dans des pays comme le Maroc n’ont ni les moyens ni la couverture sociale leur assurant un accès à ces produits indispensables

Dr MOUSSAYER KHADIJA   الدكتورة خديجة موسيار

 

اختصاصية في الأمراض الباطنية و أمراض  الشيخوخة

MD PHD, Spécialiste en médecine interne et en Gériatrie

Présidente de l’association marocaine

des maladies auto-immunes et systémiques (AMMAIS)

رئيسة الجمعية المغربية لأمراض المناعة الذاتية و والجهازية

 

Chairwoman of  the Moroccan Autoimmune and Systemic Diseases Association 

 
MédiocreMoyenBienTrès bienExcellent
Loading...

Aucun commentaire

Commenter l'article

Votre adresse de messagerie ne sera pas publiée.